国务院印发《国民健康“十五五”规划》。其中提出，全链条支持创新药和医疗器械发展应用。优化创新药和临床急需药品审评审批。健全创新药临床综合评价体系，支持创新药临床使用。加快细胞和基因治疗药物、新型抗体、新型疫苗、核酸药物、放射性药物等研发应用，提升应急疫苗和药物研发生产使用能力，丰富儿童用药品种。加强医工协同，加大对高端医疗器械关键核心技术、元器件和整机研发的支持力度。推动人工智能赋能医药全产业链升级。健全医保支持创新药和医疗器械高质量发展机制，完善创新药目录。
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近日，国家卫健委发布的《加强医学科研诚信专项治理的工作方案》（下称“方案”）称，加大失信行为惩戒力度，健全医学论文关键环节管理，加强诚信制度建设，持续深入开展专项治理。“力争通过3年努力，使论文造假等突出科研失信问题得到遏制。”
2025年，中国全年共批准罕见病用药约48款，超过17款来自中国企业。在这些科研成果加速转化为临床可及治疗选择的同时，罕见病确诊难的问题也正加速破局。
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